Dados do Trabalho

Título

TERAPIA GENETICA EM OFTALMOLOGIA PEDIATRICA: UMA VISAO SOBRE AS ABORDAGENS TERAPEUTICAS UTILIZADAS NA ATUALIDADE

Introdução

As terapias gênicas têm se mostrado bastante promissoras no tratamento de doenças genéticas na oftalmologia pediátrica. Diversos estudos têm sido realizados oferecendo novas esperanças no tratamento de doenças hereditárias, como é o caso da retinose pigmentar e da amaurose congênita de leber.

Métodos

No presente trabalho foi realizada busca nas bases de dados PubMed, Scielo, BMJ e Lilacs, por meio dos termos "terapia genética", "oftalmologia pediátrica" e "doenças oculares genéticas". Foram incluídos artigos publicados nos últimos 10 anos, escritos em inglês, espanhol ou português.

Resultados

Os resultados obtidos mostraram que as principais terapias genéticas utilizadas atualmente na oftalmopediatria incluem a terapia de substituição gênica, a terapia de edição gênica e a terapia de silenciamento gênico. No caso da terapia de edição gênica utiliza-se técnicas como CRISPR-Cas9, com intuito de realizar correções específicas no DNA. Na atualidade, uma das mais promissoras terapias tem sido a que envolve o gene RPE-65, utilizada para tratamento de retinose pigmentar e a amaurose congênita de leber.

Conclusões

Sem dúvidas a terapia genética tem se mostrado grande promessa no tratamento de doenças oculares hereditárias. No entanto, cabe ressaltar que muitas das terapias ainda estão em fase de pesquisa e desenvolvimento, e mais estudos clínicos são necessários para verificar a eficácia e segurança desses novos tratamentos.

Palavras Chave

Oftalmologia; pediatria; gene; terapia genética.

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